Investing.com — Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) hisseleri, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) şirketin talasemi tedavisine yönelik inceleme süresini üç ay uzatmasının ardından yüzde 20 düştü.
FDA, PYRUKYND (mitapivat) için Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücret Yasası (PDUFA) hedef tarihini 7 Eylül 2025’ten 7 Aralık 2025’e erteledi. Şirkete göre bu gecikme, Agios’un hepatoselüler hasar riskini ele almak için önerdiği Risk Değerlendirme ve Azaltma Stratejisi’ni (REMS) sunmasının ardından gerçekleşti. FDA, bu öneriyi ek Yeni İlaç Başvurusu’na (sNDA) yapılan önemli bir değişiklik olarak değerlendirdi.
Agios, uzatmanın yeni güvenlik veya etkinlik endişelerinden kaynaklanmadığını vurguladı. Agios’un İcra Kurulu Başkanı Brian Goff şöyle dedi: “PYRUKYND’in talasemideki olumlu fayda-risk profiline olan güvenimizi koruyoruz. FDA ile işbirliğimizi sürdürmeyi ve bu hastalığı değiştiren oral ilacı ABD’deki yetişkin talasemi hastalarına ulaştırma hedefimize odaklanmayı sürdürüyoruz.”
PYRUKYND, hem transfüzyon bağımlı olmayan hem de transfüzyon bağımlı alfa veya beta talasemisi olan yetişkin hastaların tedavisi için değerlendirilen oral bir pirüvat kinaz aktivatörüdür. Başvuru, küresel Faz 3 ENERGIZE ve ENERGIZE-T çalışmalarından elde edilen verilerle desteklenmektedir.
Şirket, halihazırda diğer nadir kan hastalıkları için onaylanmış olan PYRUKYND’in kullanımını genişletmeyi hedefliyor. Üç aylık gecikme, FDA onayı alınması durumunda, ilacın talasemi hastaları için potansiyel lansmanını 2026’nın başlarına ertelemiş oldu.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
